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先别吵了,看完这篇文章再决定要不要入组临床试验

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  • TA的每日心情
    开心
    2018-1-5 17:03
  • 签到天数: 130 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2018-1-3 18:07:03 | 显示全部楼层 |阅读模式
    随着医学进步和科技发展,肺癌的治疗方法发生着日新月异的变化。从"放化疗时代“到"靶向时代",再到当下火热的"免疫时代",各种新手段层出不穷。相应的,很多针对肺癌的临床试验也正在进行或即将开展。

    今天这篇专题帖,就想和大家一起来全面了解下临床试验,以便于各位家人更全面客观的评价、甚至决定是否要参加肺癌相关的临床试验。



    其实早在2007~2011年期间,奇迹网的前辈家人们就已经开始关注起临床试验的相关信息:










    当然,那几年还属于开头所说的“靶向时代”(严格来说现在还是。。),某个新的靶向药的临床试验开展居多。作为身处“免疫时代”的新一代奇迹家人,接触和了解到的自然是免疫治疗的临床试验:




    在群里也经常听到有家人问:

    “有在用PD-1的吗?”
    “XX医院的那个免疫治疗临床试验谁了解,想去问问我家能不能参加?”
    ……

    这都说明相较于之前患者了解和参加新药试验的有限渠道(以前主要还是依靠传统的就诊方式:即亲自来到开展临床试验的大医院看病,通过医生得知招募信息),近几年相关的临床试验招募信息通过微信、微博等社交媒体上的宣传在传播效率上有所提升,但此类信息大多直奔主题,只写明了入组条件和排除标准等招募内容。肺癌患者及家属关心的临床试验基本知识少有涉及和铺垫,废话了那么多,终于来到正题了。


    一、什么是临床试验?

    临床试验,英文为clinical trial,而不是clinical experiment。要知道,“实验”和“试验”区别可是很大的。

    所谓“实验”,是为了检验某种科学理论或假设而进行某种操作或从事某种活动。我们上学时在物理或化学课上做的那些匀变速直线运动啊、烧杯中各种试剂混合后的化学反应啊,就都是实验;

    而“试验”是为了察看某事的结果或某物的性能而从事某种活动。临床试验就是为了考察某个新药对目标患者的效用而展开的一系列的试验。

    临床试验是指以人为对象的前瞻性研究,预先将受试者或受试人群分配至接受一种或多种医疗干预,以评价医疗干预对健康结局的影响,证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄,目的是确定试验药物的安全性和有效性。

    其中“医疗干预”包括但不仅限于药物、细胞及其他生物制品、外科治疗、放射治疗、医疗器械、行为疗法、治疗过程的改变、预防保健等。

    其定义包括第1阶段到第4阶段的试验,一般分为I、II、III、IV期临床试验和药物生物等效性试验以及人体生物利用度。


    二、临床试验的不同阶段

    上面说到临床试验包括第1阶段到第4阶段的试验,那下面我们就一起来了解 FDA 对临床试验几个阶段的分类以及这几个阶段的具体内容。




    首先,在进入临床试验之前,各种药物会在离体细胞以及动物实验中进行验证。只有在这一步被证明相对有效和安全后,才会正式进入临床试验。这一步也同时给出对药物有效剂量和毒性剂量的估计。

    1、临床Ⅰ期  

    临床一期,基本上是对药物安全性的测量。被试通常是几十到一百名健康的志愿者,对特定的药物(尤其是癌症靶向药等),被试也有可能是患者。试验一般持续几周时间,研究者们采集的信息包括药物代谢过程,血清药物浓度,人体的不良反应等。在临床一期后,大约70%的药物会被认为是相对安全的,可以进入临床二期。

    2、临床Ⅱ期

    从临床二期开始,人们扩大样本,并持续监测副作用;同时也开始考虑药品有效性的问题。二期的被试是疾病患者,数量在几百名,持续试验时间从几个月到两年不等,并分设实验组和安慰剂组,往往采取双盲试验。试验的关注重点依然在安全性上。由于一期往往是在健康人中完成,通过一期试验并不代表这一药物对患者也是安全的。

    事实上,在通过临床一期的药物中,只有大约33%的药物能通过临床二期的安全性测试。在二期试验中,虽然参与的都是患者,但由于数量只有几百人,往往在统计上很难看出药物的有效性,因而需要在临床三期中进一步扩大样本。二期试验的花费可能高达两千万美元。

    3、临床Ⅲ期

    临床三期是真正决定药品治疗效果的时期。样本数量从几百到几千不等,持续时间在一到四年,同样采取双盲随机对照。在研究治疗效果的同时,更大的样本数也使得人们能发现一些更少见的副作用。三期试验会进一步淘汰掉70%以上的药物,只有25%-30%的药物能被证明有效并最终上市。而三期试验由于涉及人数更大,花费可能高达五千多万美元。

    4、临床 Ⅳ期

    最后,对那些“过五关斩六将”最终被批准上市的药物,还会有一个通常称为“临床四期”的过程。但这并不是严格意义上的临床试验,而是上市后长期的监测。虽然之前的三期临床试验在时间跨度上已经长达数年,但药物还有可能会有更长期的副作用,包括诱发癌症的危险等,这都要通过对用药患者的长期跟踪随访来建立统计联系。如果发现某些药物有长期的危害,FDA 也会随时叫停这些药物的商业使用。

    总结一下,临床试验需要征集上千名被试,历时数年,花费几千万美元。最终只有不到7%的药物能最终通过 FDA 批准,认为安全有效可以上市。而整个过程,也是为了最大程度维护患者的利益。

    所以各位家人在阅读肺癌相关的招募信息时,可以着重看下那是几期试验。


    三、为什么要开展临床试验?

    出于对患者利益的保护,一个新药在进入临床实践之前需要先经过临床试验,获得药理(效果)和毒理(不良反应)的数据,同时也需要得到有效率和生存期的数据。

    那么获得这些数据的有效途径就是开展临床试验。

    比如肺癌,可能我们目前在接受的治疗或药物疗效、安全性不令人满意,或者在多次进展后已经没有公认的治疗方法或药物,因此在一些科学理论和证据的支持下,某些新的药物或治疗可能会带来新的突破。

    美国NCCN指南推荐在没有标准治疗的情况下,鼓励患者参加临床试验。因为肿瘤的治疗仍是世界性难题,攻克肿瘤的希望寄托于科学家对肿瘤病因的不断探索,随着我们对肿瘤发生发展认识的深入,不断地有新的药物诞生。

    人体的内环境是一个复杂的机体,在细胞和其他动物体内证明有效的药物到了人体内部不一定有效,因此我们需要设计不同阶段的临床试验来验证药物的作用。虽然我们不能确保每个参与其中的患者都能从中获益, 但是从长远来看人类攻克肿瘤的点滴进步, 都离不开临床试验的功劳。

    而事实上临床试验也是奇迹诞生的地方,比如一位患了黑色素瘤的患者,已经接受了所有的标准治疗,一般状况还很好,肿瘤却仍在进展,按照常规只能观察或者接受对症支持治疗,刚好有抗PD-L1的临床研究,他接受了2次治疗之后肿瘤消失了。


    四、参加临床试验就是做小白鼠吗?

    很多不接受临床试验的患者最常见的原因就是认为临床试验存在很多不确定因素,参加临床试验相当于去做小白鼠,甚至会将参加药物临床试验当做“不治之症最后的选择”。



    事实上在进行人体临床试验之前,这些药物往往已经获得在动物(如鼠、狗、猴子等动物)体内的安全数据,而且在正式开展人体临床试验之前需要报伦理委员会审批,伦理委员会的成员里规定一定要有非医学专业的人员,他们代表的就是患者的观点和利益。

    所有的临床试验都不能损害受试者的利益(这是最起码的要求),很多临床试验还要求患者可以获得一定的利益,比如交通或营养补贴,有些研究还可能给患者买相关的保险。

    此外临床试验需要获得患者的知情同意,在临床试验过程中患者有权利随时决定退出研究,这本身也是对患者权益的一种保护。

    一个正规的临床试验首先是一个个体与科学活动互惠互利的双向选择,是现代科学给我们的额外医学选项。

    另外,对于大家经常担心的“参加临床试验后被分到的不是新药组”。其实,如果所在组不是接受试验药物治疗,也会是目前最标准、最常见的治疗。而且,试验药物本身如果预期没有可以和标准治疗相媲美的疗效,理论上也很难到得了临床试验的阶段。

    对大多数健康人或轻症患者来说,这样的选择权也许无足轻重,可有可无。但事实上,对很多疾病,目前还缺乏有效治疗手段,或者说治疗选择非常有限,当下的治疗疗效也永远有改进的空间。当疾病发生进展或恶化,这种情况就尤为明显。

    这时候,很多新药的临床试验,不仅可能为患者带来更好的疗效,甚至可能是重新打开他们生命之窗的宝贵钥匙。

    所以,再面对这样问题的时候,如果我们可以多一个选项,自主决定,自主选择,你还觉得自己会是小白鼠吗?


    五、参加临床试验能获得什么好处,风险呢?

    不管什么事情都是收益与风险并存的,参与不同类型、不同阶段的药物临床试验所面临的风险有很大差异。药物临床试验从I期到IV期,随着试验的进展,研究者对药物的了解越来越多,受试者面临的风险也是逐渐降低的,未知风险也越来越少。

    除了一部分I期药物临床试验外,参加药物临床试验的受试者都是有一定收获的,比如有机会获得研究者细致入微的临床照料(一般负责临床试验的研究者都是知名专家)、免费获取新的治疗方法等,总结来说有如下4个方面的收益:

    1、接受最新治疗

    参加新药研究,可以使患者最早受益于这些新药的治疗,可能获得好的疗效。

    2、减轻经济负担

    与试验相关的药物及与试验相关的各项检查都是免费的,因此可以在一定程度上减轻患者的经济负担。

    3、获得长期随访

    加入临床试验,可以接受规范的治疗和随访,患者在研究期间会获得医院和科室良好的医疗服务,有利于提高疗效。

    4、医学贡献

    参加并配合完成临床试验,有可能会对其他患有同样疾病的病友的治疗作出重大贡献。
    当然,患者参加临床试验也是有风险的,比如:

    1、新药物或疗法不一定比现有的药物、疗法好。

    2、即使新药物或疗法对一部分受试者有效,但不一定对所有患者都有效。

    3、新药物或疗法可能有无法预料的、严重的甚至危及生命的副作用。

    4、参加临床试验要比普通看病花费更多的时间和精力。有时需要经常去试验点,在医院停留的时间长,有时还需要联合用药。


    六、药物临床试验的安全与权益是怎样保证的?

    药物临床试验不是随意拿病人做试验, 必须遵循一系列程序和规范:

    1.药物临床研究必须由国家食品药品监督管理局(简称CFDA)审查批准。   

    2.必须在国家食品药品监督管理局认证的“药物临床试验机构”进行。   

    3.必须由有资格的医学专家主持该项临床试验。   

    4.必须经过独立伦理委员会的审查批准,确认该项研究符合伦理原则,并对临床试验全过程进行监督,确保受试者的合法权益。   

    5.所有患者参加临床研究前,都有充分的知情权,充分了解了试验项目的过程后,签署知情同意书。     

    6.进行临床研究的新药应免费提供给受试者。

    所有患者参加临床研究前,都有充分的知情权,充分了解了试验项目的过程后,签署知情同意书。




    七、怎样参加临床试验?

    首先,需要对临床试验基本信息做一个基本了解,并明确认知该试验受试者应尽的义务和权力等。

    第二,需经自我判断基本满足受试者的合格标准,且可以接受试验地点、试验持续时间等各项因素

    第三,确认该试验尚处于可能招募受试者阶段(如试验处于尚未招募、招募中等试验状态)

    第四,查找相关联系人及联系方式,与其沟通并确认是否可以参加试验以及探讨参加试验的各种问题。


    最后,风险和受益永远是对等和并行的。并不是所有的试验药物都一定会收效,现实实践中也往往更复杂多变。如何跨越知识和信息的壁垒,真正让患者也能参与到医疗选择的决策中;如何进一步保障方案设计和执行中的科学性和安全性,都还需要相关从业人员更多、更持久的努力。


    参考资料

    1.新药临床试验设计路径:I期临床试验,https://news.pharmacodia.com/web ... 606de1122c0008.html
    2.我们为什么要做临床试验?http://www.haodf.com/zhuanjiaguandian/qiumiaozhen_4655309854.htm
    3.在临床试验里我真的是小白鼠吗?https://mp.weixin.qq.com/s?__biz ... =21#wechat_redirect




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    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2018-1-5 12:34:47 | 显示全部楼层
    还是误导患者,请问得了癌症能治好吗,最后听从医生安排,把钱砸在医院里,最后是人财两空!
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    [LV.7]常住居民III

     楼主| 发表于 2018-1-5 15:12:03 | 显示全部楼层
    相伴到老 发表于 2018-1-5 12:34
    还是误导患者,请问得了癌症能治好吗,最后听从医生安排,把钱砸在医院里,最后是人财两空!

    你好相伴到老大哥,上个月看到你发的告别帖,希望你可以节哀,不要太自责了其实这篇帖是想让更多家人知道关于临床试验的知识,并没有想误导人的意思。而且,如果连医院都无法信任了,我们该选择信任谁呢?不知道是不是你们在治疗过程中有不愉快的经历,在此也为这篇帖可能带来的误会表示歉意。
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    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2018-1-6 13:03:14 | 显示全部楼层
    雨泽 发表于 2018-1-5 15:12
    你好相伴到老大哥,上个月看到你发的告别帖,希望你可以节哀,不要太自责了其实这篇帖是想让更多家人知道 ...

    现在医院,医生都是吃人不吐骨头的渣。
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    该用户从未签到

    发表于 2018-10-17 14:48:01 | 显示全部楼层
    我爸爸刚刚查出来肺腺癌淋巴结转移,现在在等基因检测结果,可以参加吗

    点评

    你好啊二饼,可以等基因检测结果出来再考虑哦,因为有突变的话就可以选择相应的靶向药服用啦  详情 回复 发表于 2018-10-17 15:37
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    开心
    2018-1-5 17:03
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     楼主| 发表于 2018-10-17 15:37:25 | 显示全部楼层
    李饼饼 发表于 2018-10-17 14:48
    我爸爸刚刚查出来肺腺癌淋巴结转移,现在在等基因检测结果,可以参加吗

    你好啊二饼,可以等基因检测结果出来再考虑哦,因为有突变的话就可以选择相应的靶向药服用啦
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    该用户从未签到

    发表于 2018-10-24 16:26:00 | 显示全部楼层
    一般是在哪个城市进行试验呢?
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    开心
    2018-1-5 17:03
  • 签到天数: 130 天

    [LV.7]常住居民III

     楼主| 发表于 2018-10-24 17:13:27 | 显示全部楼层
    中国好爸爸 发表于 2018-10-24 16:26
    一般是在哪个城市进行试验呢?

    一般都是各大城市的大型三甲医院,比如北上广及各省会城市
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